Una compañía biofarmacéutica francesa ha anunciado sus planes de llevar a cabo pruebas humanas de un tratamiento nuevo que insertaría genes de algas buscadoras de luz en los ojos de pacientes con ceguera hereditaria con el fin de ayudarlos a recuperar la visión. El tratamiento implica optogenética, una técnica que convierte las células nerviosas en células sensibles a la luz. Aun cuando la optogenética se usa comúnmente en experimentos con animales, sus efectos en los humanos son mucho menos conocidos.
El miércoles pasado, GenSight Biologics anunció que la Agencia Reguladora de Medicinas y Atención a la Salud del Reino Unido aceptó la solicitud de pruebas clínicas de la compañía para empezar la Fase Pionera I/II. La prueba, que se espera empiece en pacientes del Reino Unido en el primer trimestre de 2018, planea estudiar la terapia de genes como tratamiento para pacientes con la condición genética de retinosis pigmentaria, anunció el comunicado de prensa.
La retinosis pigmentaria es una enfermedad hereditaria que daña las células fotorreceptoras, o células que convierten la luz en señales eléctricas. Como resultado, esto cambia lentamente la manera en que la retina reacciona a la luz y dificulta progresivamente el que los pacientes vean. Al final, los pacientes terminan completamente ciegos. Para poder ser elegibles para la prueba, los candidatos no deben estar totalmente ciegos todavía y por lo menos tener la capacidad de ver cinco dedos mostrados a un pie y medio de distancia, reportó New Scientist.
Una combinación de óptica y genética, la optogenética implica insertar un gen sensible a la luz en células neuronales, células en el cerebro, la médula espinal o, en este caso, el ojo. El gen en realidad está derivado de algas unicelulares y ayuda al alga a detectar la luz, informó New Scientist.
Normalmente, la optogenética se usa en animales para ayudar a los investigadores a entender mejor cómo funciona el cerebro ya que les permite iluminar ciertas áreas del cerebro y documentar el comportamiento cerebral. Sin embargo, en esta prueba, los médicos esperan que el gen convierta las células ganglionares, las cuales normalmente comunican información del ojo al cerebro, en células fotorreceptoras. Al utilizar células para remplazar aquellas dañadas por la retinosis pigmentaria, los científicos creen que pueden restaurar la visión, reportó New Scientist.
Al momento, no está claro cuán exitoso será el tratamiento, pero los expertos tienen esperanzas.
“Esta terapia es novedosa en su enfoque”, dijo a Newsweek la Dra. Anne Negrin, oftalmóloga de Purchase, Nueva York, quien está afiliada con el Hospital Greenwich y no está involucrada con la prueba o la investigación. “Esta es la primera vez que tratamos de darle visión a la gente con enfermedad ocular degenerativa mediante usar células ganglionares para recibir señales de luz al cerebro, en vez de tratar de reparar células fotorreceptoras ya dañadas”.
El gen será inyectado en un ojo, con la esperanza de que solo mejore la detección de la luz roja. Los pacientes entonces usarán unas gafas especiales para ayudarlos a mejorar su visión general. Según la organización Color Blind Awareness, los fotorreceptores en nuestros ojos normalmente perciben tres tipos de luz, roja, verde y azul. Sin embargo, los nuevos fotorreceptores creados en este proyecto solo pueden percibir la luz roja. Ello significa que el ojo no será capaz de interpretar el color y los pacientes solo serán capaces de ver en blanco y negro.
El análisis primario está pensado para probar la seguridad del tratamiento en el transcurso de un año.
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Publicado en cooperación con Newsweek / Published in cooperation withNewsweek.
